Importante passo em frente na terapia com células-tronco para doenças intestinais raras
Um novo estudo demonstrou o potencial da terapia com células-tronco para tratar pessoas com doença de Hirschsprung
Um novo estudo liderado por pesquisadores da UCL e da Universidade de Sheffield, demonstrou o potencial da terapia com células-tronco para tratar pessoas com doença de Hirschsprung. A doença de Hirschsprung é uma condição rara em que algumas células nervosas estão ausentes no intestino grosso. Isso significa que o intestino não se contrai e não pode mover as fezes, o que significa que pode ficar bloqueado. Isso pode causar constipação e, às vezes, levar a uma infecção intestinal grave chamada enterocolite.
Cerca de 1 em cada 5000 bebês nascem com a doença de Hirschsprung. A condição geralmente é detectada logo após o nascimento e tratada com cirurgia o mais rápido possível, no entanto, os pacientes frequentemente sofrem sintomas debilitantes e ao longo da vida, com vários procedimentos cirúrgicos frequentemente necessários.
Opções alternativas de tratamento são, portanto, cruciais. Uma opção que tem sido explorada pelos pesquisadores envolve o uso de terapia com células-tronco para gerar precursores de células nervosas, que então produzem os nervos ausentes no intestino daqueles com doença de Hirschsprung após o transplante. Isso, por sua vez, deve melhorar a funcionalidade do intestino.
No entanto, este procedimento não foi realizado em tecido humano de pessoas com doença de Hirschsprung até agora. A pesquisa, publicada na Gut e financiada pelo Conselho de Pesquisa Médica, é um esforço colaborativo entre pesquisadores da UCL e da Universidade de Sheffield, que começou em 2017.
Pesquisadores da Universidade de Sheffield se concentraram na produção e análise de precursores nervosos a partir de células-tronco. Estes foram então enviados para a equipe da UCL, que preparou o tecido intestinal do paciente, realizou o transplante e a manutenção do tecido e, em seguida, testou a função dos segmentos de tecido.
O estudo envolveu a coleta de amostras de tecido doadas por pacientes GOSH com doença de Hirschsprung como parte de seu tratamento de rotina, que foram então cultivadas em laboratório. As amostras foram então transplantadas com precursores de células nervosas derivadas de células-tronco, que então se desenvolveram nas células nervosas cruciais dentro do tecido intestinal.
É importante ressaltar que as amostras de intestino transplantadas mostraram maior capacidade de contração em comparação com o tecido controle, sugerindo melhor funcionalidade do intestino naqueles com a doença.
O investigador principal, Dr. Conor McCann (UCL Great Ormond Street Institute of Child Health) disse: “Este estudo é um verdadeiro avanço em nosso trabalho de terapia celular para a doença de Hirschsprung. Isso realmente mostra o benefício de reunir a experiência de diferentes grupos, o que esperamos beneficiar crianças e adultos que vivem com a doença de Hirschsprung no futuro.
O Dr. Anestis Tsakiridis, pesquisador principal da Universidade de Sheffield, disse: “Esta foi uma colaboração fantástica, liderada por dois talentosos cientistas em início de carreira, Dr. Ben Jevans e Fay Cooper. Nossas descobertas lançaram as bases para o futuro desenvolvimento de uma terapia celular contra a doença de Hirschsprung e continuaremos nossos esforços para trazer isso para a clínica nos próximos anos.”
Os resultados deste estudo demonstram pela primeira vez o potencial da terapia com células-tronco para melhorar a funcionalidade do intestino em pessoas com doença de Hirschsprung, o que, por sua vez, pode levar a melhores sintomas e melhores resultados para indivíduos com a doença.
Os pesquisadores agora solicitarão mais financiamento para ensaios clínicos para desenvolver esse tratamento.